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Terapia genética de enfermedades oculares. ¿Cuál es el futuro de la terapia génica para las enfermedades oculares? ¿Y dónde se está logrando el mayor progreso en la terapia génica en la actualidad en oftalmología? Entonces, la terapia génica es un desafío hoy. Tenemos tantas, por supuesto, enfermedades oculares raras. Pero el interés en las enfermedades oculares es que un ojo es un pequeño laboratorio para la investigación médica. Y así, el primer medicamento farmacéutico está a punto de ser aprobado. Está aprobado ahora. Fue aprobado en agosto para la terapia génica en la enfermedad ocular en la enfermedad de la retina. Esto es Luxturna para la mutación RPE65 en niños con distrofia retiniana. Entonces, el concepto es muy interesante porque vamos con un portador viral y una proteína que se puede replicar dentro de la retina. Y entonces vamos debajo del ojo, y también debajo de la retina para poner el agente portador viral y tener esta replicación de la proteína RPE65. Y acabamos de comenzar este ensayo clínico en niños. Tenemos cinco niños con distrofia de retina que fueron tratados con Luxturna. Estamos muy contentos porque hemos tenido muy buenos resultados para algunos de ellos. Y creo que apenas estamos comenzando el progreso. ¿Dónde está el mejor hospital? Hay otras terapias genéticas que persiguen otras mutaciones. También es muy emocionante saber que es para la retina, pero también podría serlo para la córnea, como comentamos sobre Ataluren, en la córnea en la aniridia. Podría ser esta terapia génica, simplemente saltando el codón de parada para replicar la proteína. Así que creo que estamos en el área inicial de la terapia génica. Pero, sorprendentemente, podemos imaginar que los pacientes se recuperen. Entonces, los niños que se supone que pierden la visión por completo ahora pueden recuperarla. Así que esta es una esperanza para los pacientes. Para todos, eso es muy, muy importante porque hay muchas enfermedades que, lamentablemente, no se pueden curar simplemente con métodos farmacéuticos o quirúrgicos más convencionales. La terapia genética representa la vanguardia de la ciencia y, por supuesto, debe aplicarse con toda la base científica. ¡Con seguridad!
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